Нова епоха в корегуванні ДНК: Пацієнту зі сліпотою змінили гени, щоб повернути зір

Вчені вперше використали інструмент Crispr-Cas9 для редагування генів безпосередньо в тілі людини, що стало новим досягненням в роботі з ДНК для лікування захворювань. Про це повідомляє The Guardian.

Процедура була проведена в очному інституті Кейса в Орегонському університеті науки і здоров'я. У пацієнта була діагностована спадкова форма сліпоти, яку і спробували вилікувати за допомогою редагування генів.

За словами експертів, може знадобитися до місяця, щоб зрозуміти, чи спрацювала процедура по відновленню зору. Якщо перші кілька спроб виявляться безпечними, то дана методика буде застосована 18-м дорослим і дітям.

"У нас з'явилася можливість, брати людей, які фактично сліпі, і змушувати їх знову бачити. Ми думаємо, що це може відкрити цілий набір ліків, які допоможуть змінити вашу ДНК", - говорить головний науковий співробітник компанії Editas Medicine Чарльз Олбрайт.

Хірург зі спеціалізованої лікарні Massachusetts Eye and Ear в Бостоні Джейсон Командер заявив, що проведена процедура ознаменувала "нову епоху" у використанні технологій, які "роблять редагування ДНК набагато простішим і більш ефективним".

Під час годинної операції під загальною анестезією лікарі капають три краплі рідини, що містить механізм редагування генів, через трубку товщиною волосини під сітківку, яка містить світлочутливі клітини.

"Після того, як клітина відредагована, ефект стає постійним і повинен зберегтися протягом усього життя пацієнта", - заявив керівник дослідження Ерік Пірс.

Лікарі вважають, що для повного відновлення зору їм необхідно корегувати від однієї десятої до однієї третьої клітини.

Один з найбільших потенційних ризиків редагування генів полягає в тому, що Crispr може вносити ненавмисні зміни в інші гени, але Бенкет каже, що компанія максимально мінімізувала такі випадки і може гарантувати, що редагування буде стосуватися лише необхідних клітин.

Варто підкреслити, що дослідження отримало схвалення державних регуляторів, на відміну від роботи китайського вченого Хе Цзянькуйа, яке викликало міжнародний гнів в 2018 році. Вчений з Китаю використовував Crispr для редагування людських ембріонів в спробі зробити їх стійкими до СНІДу. Відзначається, що зміна ДНК ембріонів можуть передаватися майбутнім поколінням, на відміну від роботи, що проводиться зараз.